Europska komisija odobrila je novu gensku terapiju za liječenje djece starije od dvije godine, adolescenata i odraslih osoba koje žive s 5q spinalnom mišićnom atrofijom, priopćio je Hrvatski savez za rijetke bolesti.

Riječ je o prvoj jednokratnoj genskoj nadomjesnoj terapiji u Europskoj uniji odobrenoj za tako široku skupinu osoba sa SMA. Takav terapijski pristup dosad je bio dostupan samo djeci do dvije godine starosti.

"Odluka Europske komisije važna je vijest za cijelu zajednicu osoba koje žive sa SMA - u Hrvatskoj ih je više od 120. Svako novo odobreno liječenje znači novu priliku za dio oboljelih i njihove obitelji te dodatno potvrđuje koliko brzo napreduje razvoj terapija za rijetke bolesti", poručili su iz Saveza.

Dodali su kako sada očekuju da se europsko odobrenje što prije pretoči u stvarnu dostupnost terapije hrvatskim pacijentima, uz transparentan i pravodoban postupak procjene te u skladu s medicinskim kriterijima.

Prema podacima Saveza, u Hrvatskoj je 125 osoba s potvrđenom spinalnom mišićnom atrofijom, a gensku terapiju za SMA dosad je primilo 10 djece iz Hrvatske. Hrvatska je 2023. uvela novorođenački probir na SMA, čime je omogućeno rano otkrivanje bolesti i pravodobno upućivanje djece na liječenje.

Spinalna mišićna atrofija jedna je od najtežih rijetkih nasljednih neuromišićnih bolesti. Uzrokuje postupno propadanje motoričkih neurona i gubitak mišićne snage, a bez liječenja kod najtežih oblika može dovesti do teške invalidnosti i skraćenog životnog vijeka. Bolest pogađa približno jedno od 10.000 novorođenčadi.

Nakon europskog regulatornog odobrenja slijede nacionalni postupci procjene, određivanja uvjeta financiranja i uvrštavanja terapije u zdravstveni sustav. Iz Saveza poručuju kako očekuju da se ti postupci provedu u razumnim rokovima jer je kod progresivne bolesti poput SMA pravodoban pristup liječenju od iznimne važnosti.

Savez podsjeća i da liječenje SMA ne završava primjenom lijeka, nego osobe koje žive s tom bolešću trebaju kontinuiranu multidisciplinarnu skrb, fizikalnu i radnu terapiju, redovito praćenje zdravstvenog stanja, psihološku podršku te pristupačno okruženje.

Povezane vijesti

• Istarska djeca rano stupaju u spolne odnose, a sve je više i seksualnog ismijavanja na internetu. ZBOG TOGA SU REAGIRALI ŽUPANIJA I 9 GRADOVA
• Djeci koja boluju od rijetke mišićne bolesti u startu su ubili svaku nadu. Najskuplji lijek na svijetu dodjeljivat će se putem - tombole. JE LI TO NORMALNO!? 
• Roditelji iz Istre proživljavaju šok u riječkoj bolnici: "Vi iz Pule nam samo punite čekaonice!"