Važan pomak
Roditelji djece leptira konačno dočekali važnu vijest, HZZO će razmatrati novu gensku terapiju
lijekovi Ilustracija (Pexels)
Povjerenstvo za lijekove Hrvatskog zavoda za zdravstveno osiguranje (HZZO) razmatrat će u utorak, 10. studenoga, zahtjev za uvrštavanje genske terapije za liječenje djece leptira na listu lijekova HZZO-a, za čiju dostupnost postoji velik interes javnosti, priopćeno je u petak iz Zavoda.
Riječ je o lijeku Vyjuvek, namijenjenom liječenju rana kod osoba s distrofičnom buloznom epidermolizom, rijetkom nasljednom bolešću koja uzrokuje izrazitu osjetljivost kože, stvaranje bolnih mjehura i rana. Njegovo uvrštavanje na listu lijekova traže roditelji oboljele djece, koji su pokrenuli peticiju s više desetaka tisuća potpisa.
Iz HZZO-a navode da je ovlašteni predstavnik nositelja odobrenja podnio zahtjev za stavljanje lijeka na listu te da se postupak provodi u skladu s propisanim procedurama i rokovima.
S obzirom na to da je riječ o osjetljivoj skupini bolesnika s velikim nezadovoljenim terapijskim potrebama, HZZO će razmotriti zahtjev za uvrštavanjem tog lijeka za koji, kako ističu, ne postoji terapijska alternativa.
Na sjednici Povjerenstva za lijekove, zakazanoj za 10. studenoga, očekuju se stručne informacije o samom lijeku, praćenju njegovih učinaka, broju potencijalnih korisnika te organizacijskim mogućnostima njegove primjene.
Te bi informacije trebale poslužiti Povjerenstvu za izradu mišljenja o zahtjevu za stavljanje lijeka na listu lijekova HZZO-a.
Prema najnovijim dostupnim podacima, u Hrvatskoj oko 60 osoba boluje od bulozne epidermolize (bolesti djece leptira), a šestero djece moglo bi biti kandidati za liječenje novom genskom terapijom Vyjuvek.
Roditelji prikupili gotovo 45.000 potpisa
Roditelji djece oboljele od bulozne epidermolize pokrenuli su peticiju kojom od Ministarstva zdravstva i HZZO-a traže da što prije omoguće dostupnost lijeka Vyjuvek u Hrvatskoj.
Prema medijskim izvješćima s početka studenoga, peticiju je potpisalo gotovo 45.000 građana, a podržala ju je i udruga DEBRA, koja okuplja oboljele i njihove obitelji.
Roditelji upozoravaju da je terapija već dostupna u više europskih zemalja, među kojima su Slovenija, Njemačka i Francuska, dok se u Hrvatskoj još čeka odluka o njezinu financiranju.
Zahtjev za uvrštavanje lijeka na listu HZZO-a podnesen je 17. kolovoza ove godine.
Genska terapija potiče zacjeljivanje rana
Vyjuvek je genska terapija koja se u obliku gela nanosi izravno na rane, najčešće jednom tjedno. Sadrži djelatnu tvar beremagen geperpavek, koja omogućuje stanicama kože stvaranje funkcionalnog kolagena tipa VII, proteina važnog za povezivanje slojeva kože.
Kod osoba s distrofičnom buloznom epidermolizom zbog genetske promjene taj protein nedostaje ili ne funkcionira pravilno, što uzrokuje izrazitu krhkost kože, ponavljajuće rane i ožiljke.
Europska komisija odobrila je lijek za primjenu u Europskoj uniji u travnju 2025., nakon pozitivne ocjene Europske agencije za lijekove (EMA).
Klinička ispitivanja pokazala su da terapija može znatno poboljšati zacjeljivanje rana, ali ne predstavlja potpuno izlječenje bolesti.
