Za pacijente oboljele od koroideremije, rijetkog oblika genetički uzrokovane progresivne sljepoće, do unazad nekoliko godina nije postojalo učinkovitog lijeka, no rezultati jednog ispitivanja, konačno su doveli do izuzetnih rezultata.

Ispitivanje nove genske terapije, prema studiji koja je objavljena na Oxfordu 2011. godine, potvrdilo je povratak punog ili djelomičnog vida slijepim pacijentima koji su izgubili vid slijedom različitih genetičkih poremećaja, pišu na službenoj stranici sveučilišta.

Ukupno 14 pacijenata primilo je očnu injekciju virusa koji sadrži gen čiji je nedostatak prvotno izazvao sljepoću, a do kraja istraživanja ostvario se značajan napredak u osjetu vida kod grupe kao cjeline.

Štoviše, od 12 pacijenata koliko ih je primilo terapiju bez ikakvih komplikacija, svi su dobili ili zadržali vid u tretiranim očima, a rezultati su trajali i pet godina od prvog praćenja.  Tijekom tog vremena, samo 25% netretiranih očiju - koja su služila kao kontrolna grupa - zadržalo je vid.

Ovo je prvo u svijetu ispitivanje genske terapije za tretiranje genetičkih poremećaja, a postupak je generalno prošao dobro, bez značajnih sigurnosnih briga.

- Rani rezultati poboljšanja vida trajali su toliko dugo koliko smo pratili naše pacijente, a neki su dobili gensku terapiju prije 5 godina, rekao je profesor Rober MacLaren, oftalmolog koji je vodio ispitivanje.

- Istraživanje je napravilo zbilja veliku razliku u njihovim životima, nadodao je.

Koroideremija je inače najučestaliji uzrok neizlječive sljepoće kod mladih osoba.

Prošlog je mjeseca Europska medicinska agencija formalno odobrila prve genske terapije za različite očne bolesti. Stručnjaci predviđaju da će se za druge trenutno neizlječive bolesti u skoroj budućnosti osmisliti sličan postupak genske terapije.

Uspjeh oksfordske studije rezultirao je većem internacionalnom ispitivanju postupka na više od 100 pacijenata u 9 država Europske unije i u SAD-u. Ako rezultati ovog velikog ispitivanja budu pozitivni, genska će se terapija i formalno odobriti od strane relevantnih medicinskih ustanova širom svijeta,

Cjelokupna obrada rezultata dosadašnjeg ispitivanja objavljena je početkom ovog tjedna u časopisu Nature Medicine.

Povezane vijesti

• Za pratitelje slijepih pola milijuna kuna 
• Dan otvorenih vrata udruge slijepih
• UDRUGE SLIJEPIH ISTARSKE ŽUPANIJE U NACIONALNOM PROJEKTU Senzibiliziranje društva o važnosti vida